a.l.e.n.aКогато детето расте значително по-бавно от връстниците си, въпросите на родителите често са повече от отговорите. Установяването на причината може да изисква продължително проследяване и изследвания, а несигурността засяга цялото семейство.
Нова регулаторна стъпка дава перспектива за допълнителна терапевтична възможност. В съобщение от 18 септември 2026 г. Novo Nordisk обявява положително становище на Комитета по лекарствените продукти за хуманна употреба — CHMP, към Европейската агенция по лекарствата — EMA, за приложение на дългодействащ аналог на човешкия растежен хормон веднъж седмично при деца с идиопатичен нисък ръст и трайно нарушение на растежа.
Положителното становище е препоръка за разрешаване на това приложение. То не представлява окончателно разрешение за употреба, което се издава от Европейската комисия.
Какво представлява идиопатичният нисък ръст
Идиопатичният нисък ръст, обозначаван със съкращението ISS, е диагноза при деца, които са значително по-ниски от връстниците си, без да е установена основна медицинска причина.
Думата „идиопатичен“ означава, че причината остава неустановена. Диагнозата се поставя след изключване на други причини за ниския ръст, което може да направи пътя до нея дълъг и емоционално натоварващ за семейството.
Според данните, цитирани в съобщението, състоянието засяга до 3% от децата по света, но остава недостатъчно разпознавано, а възможностите за лечение се различават между отделните държави.
Отражението може да надхвърли физическите характеристики. Част от децата се сблъскват с подигравки, тормоз или социално изключване, които могат да повлияят върху самочувствието и благополучието им.
Защо подкрепата за семействата е съществена
Наред с медицинското проследяване семействата имат нужда от разбираема информация, подкрепа и яснота за възможните следващи стъпки.
„От нашите изследвания и връзките ни с общността знаем, че 70% от семействата, отглеждащи деца с ISS и други нарушения на растежа, се чувстват незабелязани, а влиянието върху ежедневието на детето им просто не се признава“, заяви Ашли Гилмър, главен изпълнителен директор на Международната коалиция на организациите в подкрепа на пациенти с ендокринни заболявания (ICOSEP). „Тази препоръка е важен сигнал, че това може би започва да се променя. Важното сега е признаването на проблема да се превърне в реална подкрепа за навременна диагноза, ясна информация и достъп до грижи за всяко семейство, което има нужда от тях.“
Как действа терапията с приложение веднъж седмично
Разработката на Novo Nordisk представлява дългодействащ аналог на човешкия растежен хормон, който се прилага чрез една подкожна инжекция седмично.
Използваната технология позволява свързване с албумина — естествен белтък в кръвта. Това удължава престоя на молекулата в организма и позволява седмично приложение.
Самата терапия вече има разрешение в ЕС за други показания: за лечение на дефицит на растежен хормон при възрастни от 31 март 2021 г., а при деца на възраст 3 и повече години — от 24 юли 2023 г.
Новото становище се отнася до разширяване на приложението ѝ. Идиопатичният нисък ръст и дефицитът на растежен хормон са различни диагнози и не следва да се използват като взаимозаменяеми понятия.
Какво показва клиничното изпитване REAL8
Положителното становище на CHMP се подкрепя от резултатите от клиничното изпитване REAL8.
Според представените данни седмичното приложение не отстъпва по ефикасност на ежедневното лечение с растежен хормон по отношение на средното увеличение на ръста, преизчислено за една година и оценено на 52-рата седмица.
Изследването обхваща деца с три вида нарушения на растежа:
- идиопатичен нисък ръст;
- нисък ръст при деца, родени малки за гестационната си възраст;
- нисък ръст при синдром на Нунан.
Този резултат се отнася до конкретния оценяван показател и период на проследяване.
„Твърде дълго възможностите за лечение на много деца с нарушения на растежа са ограничени. Надграждайки десетилетния ни опит с лекарствата с растежен хормон, сме решени да променим това. Днешната препоръка на CHMP за разрешаване е много важна стъпка напред за децата с ISS и техните семейства в цяла Европа“, заяви Мартин Холст Ланге, изпълнителен вицепрезидент, главен научен директор и ръководител на научноизследователската и развойната дейност в Novo.
Какво означава „родено малко за гестационната си възраст“
Терминът SGA — small for gestational age, описва бебета, чиито размери при раждането са по-малки от очакваните за съответния срок на бременността.
Сред свързаните фактори са генетични особености, проблеми с плацентата и състояния, засягащи здравето на майката, включително недохранване, хронично високо кръвно налягане и хронични инфекции. Невинаги може да бъде установена ясна причина.
Повечето деца, родени малки за гестационната си възраст, наваксват изоставането в растежа. При останалите проследяването и оценката от детски ендокринолог имат значение за установяването на причината и преценката за подходящи грижи.
Какво представлява синдромът на Нунан
Синдромът на Нунан е генетично състояние, което засяга както момичета, така и момчета. Според информацията в съобщението се среща при около 1 на 1000 до 2500 раждания.
Проявите му могат да включват нисък ръст, вродени сърдечни дефекти и характерни особености на лицето. Влиянието върху здравето и развитието се различава при отделните деца.
Каква е следващата регулаторна стъпка
Становището за идиопатичния нисък ръст следва препоръката на CHMP от май 2026 г. за приложение при деца, родени малки за гестационната си възраст, и при деца със синдром на Нунан.
В съобщението от 18 септември компанията посочва, че становището се предава на Европейската комисия, като решение, обхващащо трите показания, се очаква по-късно през 2026 г.
Според Novo Nordisk, ако бъде разрешена за това показание, терапията ще бъде първото и единствено лечение с растежен хормон, одобрено за идиопатичен нисък ръст в ЕС.
Информация за регулаторната процедура е достъпна на страницата на EMA. Агенцията публикува и продуктовата информация, както и обобщение на разрешената употреба в ЕС.
Навременната оценка има значение
При нарушенията на растежа пътят до диагнозата може да бъде продължителен. В съобщението се подчертава, че част от децата с ISS достигат до специализирана диагностика едва с наближаването на пубертета, когато времето за терапевтична намеса е по-ограничено.
За семействата това поставя във фокус проследяването на растежа, ясната комуникация с медицинските специалисти и подкрепата за емоционалното благополучие на детето. Преценката за диагноза и лечение е индивидуална и принадлежи на медицинския екип.
a.l.e.n.a
